“Ora posso guardarmi allo specchio. Ora posso vedere meglio i volti di mamma e papà. Ora posso giocare ed essere felice. Anche di sera”.
Sono state queste le parole di una bambina che ha riacquistato la vista dopo essere stata sottoposta a una terapia genica per distrofie retiniche ereditarie eseguita presso l’Azienda Ospedaliera Luigi Vanvitelli di Napoli e pubblicate sulla pagina social dell’Ateneo.
Il trattamento, voretigene neparvovec di Novartis, approvato e rimborsato in Italia, è comparso 15 anni fa, e nel 2006 è stato oggetto di una sperimentazione di fase I, cui hanno partecipato oltre all’Università napoletana, anche la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.
“Un risultato straordinario”, ha dichiarato Gianfranco Nicoletti, Rettore dell’Università degli studi della Campania, Luigi Vanvitelli.
Dieci i piccoli pazienti ipovedenti, sottoposti alla cura che hanno “riacquistato la vista” e che “oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia” come ha riferito Francesca Simonelli, docente di Oftalmogia e direttore della Clinica Oculistica del Vanvitelli.
“I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizioni di scarsa illuminazione hanno un profondo valore scientifico e clinico. E testimoniano che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”. Dopo aver ottenuto l’autorizzazione da parte dell’Agenzia italiana del Farmaco, nel 2019, “abbiamo trattato i primi due bambini in Italia – ha proseguito la Simonelli – e oggi dopo quasi due anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati e un buon profilo di sicurezza. Questi dati – ha concluso – ci danno la certezza che quanto realizzato in termini di capacità visiva durerà nel lungo periodo”.
Ancora una volta dunque, Napoli si conferma all’avanguardia nelle cure sperimentali e da oggi anche punto di riferimento nazionale per il trattamento delle malattie rare della retina. Un risultato ottenuto, ci tengono a sottolineare dall’Ateneo, grazie alla sinergica cooperazione tra pubblico e privato che offre, oggi, una possibilità insperata di cura e garantisce a tutti l’accesso a terapie innovative.
“Devo ringraziare la Regione Campania – ha ribadito ancora il Rettore dell’Ateneo – che ha investito nella terapia genica e la nostra Oculistica per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”.
